“目前，中國登記在冊的血友病患者僅占總數的一成左右?！敝袊巡f作組專家、中國工程院院士阮長耿日前在北京血友之家罕見病關愛中心主辦、拜耳醫藥保健有限公司協辦的“發出你的聲音，疾病因你而改變”世界血友病日紀念活動中呼吁，“血友病患者應當更加注重預防治療，并及時進行登記，以便獲得更規范的診療?！?!-- 1807：新聞通發頁 大畫 -->
據介紹，血友病是一種遺傳性凝血功能障礙導致的出血性疾病，臨床主要表現為關節、肌肉的創傷后或自發性出血。它屬于罕見病中的“大病種”，危害大，我國診斷率低，反復出血和難治性并發癥導致患者致殘率高，且往往伴隨患者終身。根據血友病的發病率估算，我國的血友病人數達10萬左右，但當前登記在冊的僅占一成左右。而且其中絕大部分人因病致殘、因病致貧，生活捉襟見肘，其生存現狀不容樂觀。
但血友病并非無藥可醫，目前，替代治療是預防和治療血友病患者出血的主要治療方法，即輸注外源性凝血因子制劑。長期規范補充凝血因子，可避免或減緩患者發生肢體殘疾。
阮長耿指出，對于血友病這種終身性疾病而言，持續、長期地阻止并發癥的進展，較單純止血治療更為重要。積極治療將極大的提高患者的生存質量，尤其對血友病兒童而言，及時有效地治療對患者的日后康復狀況將起到決定性作用。
（余燕紅）